治験において、第Ⅱ相臨床試験で決定した用法・用量・使い方で、より多数の患者さんを対象に投与し、得られたデータで有効性や安全性を検討し、治験薬が総合的に治療薬として有益であるかを検証するための試験となります。そのため、検証的試験とも呼ばれます。
なお、「より多くの患者さん」とは、適応疾患しだいではありますが数百、時には千例を超える場合もあります。
基本的には治験の最終段階であるため、想定している実際の治療に近い形で、試験は計画されます。また、適応疾患に既に標準治療薬があれば、その標準治療薬との比較試験という試験デザインとなることが一般的です。
