分子量が15万以上のものをいいます。代表的な医薬品として抗体医薬品があります。抗体医薬品は体内の抗体を主成分として作られます。
高分子医薬品は標的の細胞（がん細胞等）にピンポイントで作用するため、高い効果を発揮し、副作用も軽減できるというメリットがあります。一方、経口投与が難しいため注射か点滴製剤に限られている、また高額であるというデメリットもあります。
