株式会社レストアビジョン

慶応義塾大学病院の眼科医であり研究者である堅田侑作氏が、慶應義塾大学医学部と名古屋工業大学の共同研究成果を基として設立した再生医療ベンチャーです。網膜色素変性症に対する治療薬を世に出すことで、患者の視覚再生治療を実現しようとしています。

網膜色素変性症は失明を伴う難病で、日本では「指定難病」に認定されています。

日本における視覚障害の原因疾患のうち緑内障に次いで2番目に多い（※1）疾患です。また、患者数は世界でおよそ150万人（※2）と推定されており、日本においては27,158人（平成24年度医療受給者証保持者数）（※3）となっています。

特に、高齢者に多い緑内障に比し、網膜色素変性症は、早ければ10代でも発症してしまうなど、比較的若いうちに発症することが多い疾患です。ある日本のstudyでは、30歳から39歳でほとんどの患者が発症していると報告しています。そのため、患者の人生に大きな影響を与える疾患ですが、2023年9月現在、網膜の機能を健康な状態に回復させたり、進行を止めたりといった治療法は確立されていません。

※1：2019年度 厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業 分担研究報告書「視覚身体障害者認定の実態疫学調査」より

※2：Vaidya P, Vaidya A (2015) Retinitis Pigmentosa: Disease Encumbrance in the Eurozone. Int J Ophthalmol Clin Res 2:030

※3：公益財団法人難病医学研究財団が運営するwebサイト「難病情報センター」より

そこでレストアビジョン社は、網膜色素変性症を対象とした遺伝子治療薬の開発に取り組んでいます。この治療薬は硝子体内注射剤です。レストアビジョン社の独自技術で生まれたタンパク質を眼内の細胞に産生させ、夜でも見える程度まで視覚を再生することが期待されています。

このタンパク質は、光をエネルギーに変えるロドプシンを基にしています。ロドプシンは、光に強く反応するもののレチナールという物質を与えないと働かない動物型と、光に弱い反応しか示さないもののレチナールを要さない微生物型があります。レストアビジョン社は、この二つの型の良い点だけを持ち合わせた、光に強く反応し、かつレチナールを要さないキメラロドプシンを開発し製剤に利用しています。

直近では10.6億円もの資金調達をされており、企業自体、パイプライン共に市場から高い評価を受けています。